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Thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère lié à l'x

Frédérique Carlier-Grynkorn

ISBN : 9783841799234

47,30 € HT

49,90 € TTC

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Description Produit

Le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DICS-X1) est dû à un défaut de la chaîne gc et se manifeste par une absence totale de lymphocytes T et de cellules NK chez les patients avec des lymphocytes B peu fonctionnels. En cas d'absence de donneur compatible, un protocole de thérapie génique visant à introduire ex-vivo un vecteur rétroviral porteur du transgène gc dans les cellules souches de moëlle osseuse du patient a été mis en place au laboratoire. Le suivi post-traitement montre une reconstitution lymphocytaire T polyclonale efficace avec 1 à 3 copies de vecteur rétroviral intégré par cellule, une fonction comparable à celle du témoin, malgré une expression de la chaîne gc variable à la surface des cellules T ainsi qu'une reprise de l'activité thymique stable dans le temps. Le transgène gc est retrouvé stable dans les cellules issues des différenciations lymphoïdes T ainsi que dans les lignées myeloïdes ce qui permet d'affirmer l'existence de progéniteurs lymphoïdes et myélo

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  • DistributeurHACHETTE LIVRE
  • Marque EditorialeUNIV EUROPEENNE
  • Forme de produitLivre broché / livre de poche broché
  • Livre de pocheOui
  • Poids148 gr
  • LangueFrançais